Shanton公布難治性痛風患者2b期研究頂線結果
SAP-001是Shanton目前主要的在研藥物，有望成為治療未被控制痛風的"同類最優"首創新藥
新加坡與新澤西州普林斯頓2025年3月28日 /美通社/ -- 專注于開發痛風治療新藥的臨床階段生物技術公司Shanton Pharma今日公布了其在研藥物SAP-001在難治性痛風患者中的2b期研究頂線結果，SAP-001以首創作用機制（MOA）定向作用于一種獨特的腎臟轉運蛋白。
Shanton首席執行官Bing Li博士表示，"我們對此次難治性痛風患者2b期臨床研究結果感到興奮和滿意。 研究進行到第3個月末時，在常規療法基礎上，每日接受30和60毫克SAP-001治療且血漿中可檢測到SAP-001的患者幾乎100%達到了研究設定的治療目標，即血清尿酸值低于6毫克/分升，而僅接受常規療法的患者只有約10%達到了這一目標。并且絕大部分治療效果持續到第6個月研究結束時。每日接受60毫克治療且血漿中可檢測到 SAP-001的患者中，一半以上的血清尿酸值降到了3毫克/分升以下。重要的是，研究顯示該藥物對這類難治性痛風患者十分安全。"
無論是在Shanton之前針對普通痛風患者的1期和2a期研究，還是在此次用于癥狀嚴重、治療手段有限的難治性痛風患者的研究中，SAP-001都顯示出了優于其他降尿酸療法的"同類最優"療效。 Shanton首席醫學官Wenfeng Miao博士補充道，"這是首個使用口服痛風藥物治療難治性痛風患者的成功臨床研究，這類患者通常需要接受尿酸酶靜脈注射治療。 6個月治療期內，SAP-001在所有劑量組和評估點的療效都十分顯著。 我們相信，SAP-001在此次研究中表現出卓越療效和安全性，表明其首創作用機制（MOA）能夠選擇性地作用于一種獨特的腎臟轉運蛋白，在降尿酸治療中具有巨大潛力。 長期以來，醫學界一直寄希望于該治療痛風的新作用機制可以彌補傳統作用機制的不足，尤其是在難治性和痛風石性痛風患者的治療方面。 我們的目標是在今年晚些時候開展SAP-001的關鍵研究，最終為患者推出一款能夠顯著改善其生活質量的顛覆性痛風新藥。"
痛風介紹
痛風是炎癥性關節炎的最常見形式，也是第二大常見代謝類疾病。 致病原因是血尿酸過高，僅美國就有超過1,200萬名成年人被診斷出患有痛風。1血尿酸水平升高會引起高尿酸血癥，隨著時間的推移，尿酸晶體會在關節和其他身體組織處沉積而導致痛風，引發炎癥反應和痛風發作（急性）。反復的痛風發作會導致身體衰弱，慢性痛風性關節炎久而久之會造成關節破壞和損傷。
在美國，約29%的確診患者都在接受降尿酸療法（ULT）治療，但僅有一半患者有明顯改善或能耐受當前治療方案。 據估計，在接受別嘌呤醇或非布司他等標準藥物治療的美國痛風患者中，高達20%的患者已對這些藥物出現生理性無效反應。 2,3
Shanton 2b期痛風研究簡介
Shanton 2b期研究是一項為期6個月的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量探索臨床研究，研究對象為伴有或不伴有痛風石的難治性痛風患者，目的是評估10、30或60毫克SAP-001的有效性和安全性。 共有87名患者入組，來自美國21個臨床實驗中心。
主要研究目標是評估SAP-001在難治性痛風患者中降低血尿酸的有效性，難治性表現為服用標準治療藥物黃嘌呤氧化酶抑制劑（XOI）無效。 次要研究目標包括安全性和耐受性評估，以及痛風發作頻率等。
