昭衍·講堂:從腫瘤到罕見病 基因治療產品的有效性評價
近年來,隨著基因編輯和基因遞送系統等生物技術的飛速發展,基因治療產品在臨床上的應用取得了不斷的進展,尤其為罕見遺傳性疾病的治療提供了全新的方法。目前基因治療產品種類繁多,其作用機制和起效方式與常規藥物有所不同。如何根據產品的特點開展臨床前藥效學評價,支持后續IND申報,也成為企業較為關心的問題。
對此,昭衍(蘇州)新藥研究中心有限公司藥理部資深專題負責人陸益彬做客昭衍·講堂,介紹本機構具備的適合基因治療產品的模型,及一些基因治療產品的臨床前藥效學評價案例。希望能為大家在今后臨床前藥效學評價的模型選擇及實驗設計上提供一些參考。歡迎從事本領域的專家學者一同參與討論!